骨髓增生異常綜合征通??梢灾委?,但需根據(jù)患者具體病情制定個(gè)體化方案。治療方式主要有支持治療、藥物治療、造血干細(xì)胞移植等。骨髓增生異常綜合征是一種造血干細(xì)胞克隆性疾病,主要表現(xiàn)為無(wú)效造血、難治性血細(xì)胞減少,部分患者可能進(jìn)展為急性髓系白血病。
支持治療適用于低危組患者或高齡患者,主要通過(guò)輸注紅細(xì)胞懸液糾正貧血,輸注血小板預(yù)防出血,使用重組人粒細(xì)胞集落刺激因子注射液改善中性粒細(xì)胞減少。感染高風(fēng)險(xiǎn)患者可預(yù)防性使用抗生素如注射用頭孢曲松鈉。該方案能緩解癥狀但無(wú)法改變疾病進(jìn)程。
來(lái)那度胺膠囊適用于伴5q-染色體異常的低危患者,可減少輸血依賴(lài)。沙利度胺片通過(guò)抑制血管新生發(fā)揮作用,但療效有限。治療期間需監(jiān)測(cè)血常規(guī),注意藥物可能引發(fā)的深靜脈血栓等不良反應(yīng)。這類(lèi)藥物對(duì)非5q-異?;颊咝Ч^差。
注射用地西他濱和注射用阿扎胞苷是常用去甲基化藥物,適用于中高?;颊摺Mㄟ^(guò)逆轉(zhuǎn)DNA異常甲基化延緩疾病進(jìn)展,部分患者可獲得血液學(xué)改善。常見(jiàn)不良反應(yīng)包括骨髓抑制、胃腸道反應(yīng),需定期評(píng)估肝腎功能。治療周期通常持續(xù)6個(gè)月以上。
小劑量阿糖胞苷注射液可用于原始細(xì)胞比例升高的患者。對(duì)于進(jìn)展為急性白血病的患者,可采用標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療方案如注射用鹽酸柔紅霉素聯(lián)合注射用阿糖胞苷。化療期間需加強(qiáng)支持治療,預(yù)防感染和出血等并發(fā)癥。老年患者對(duì)化療耐受性較差。
異基因造血干細(xì)胞移植是唯一可能治愈的方法,適用于年齡小于65歲且配型成功的患者。移植前需進(jìn)行清髓性預(yù)處理,移植后需長(zhǎng)期使用環(huán)孢素軟膠囊等免疫抑制劑預(yù)防移植物抗宿主病。該治療存在移植相關(guān)死亡風(fēng)險(xiǎn),需嚴(yán)格評(píng)估適應(yīng)證。
骨髓增生異常綜合征患者應(yīng)保持均衡飲食,適量補(bǔ)充富含優(yōu)質(zhì)蛋白和鐵的食物如瘦肉、動(dòng)物肝臟。避免劇烈運(yùn)動(dòng)防止出血,注意口腔和會(huì)陰清潔以預(yù)防感染。定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)和骨髓象變化,出現(xiàn)發(fā)熱、出血傾向加重等情況需及時(shí)就醫(yī)。治療期間保持良好心態(tài),嚴(yán)格遵醫(yī)囑用藥和復(fù)查。
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