基因療法可以治療單基因遺傳病、腫瘤、腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良、遺傳性視網(wǎng)膜疾病、血紅蛋白病等疾病?;虔煼ㄒ话闶峭ㄟ^修復(fù)或替換缺陷基因來實(shí)現(xiàn)治療目的,建議患者在專業(yè)醫(yī)生的評估后實(shí)施。
1.單基因遺傳病:基因療法可針對由單一基因突變引發(fā)的疾病。通過修復(fù)單一突變的基因而起到治療的作用。
2.腫瘤:基因療法通過基因編輯能改造T細(xì)胞,使其能夠識別并殺死腫瘤細(xì)胞,從而達(dá)到治療的目的。
3.腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良:酶缺乏癥可以通過基因療法改善。腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良是一種溶酶體膜蛋白缺陷引起的疾病,進(jìn)行基因療法后可減緩神經(jīng)損傷。
4.遺傳性視網(wǎng)膜疾病:遺傳性視網(wǎng)膜疾病是基因療法的重點(diǎn)領(lǐng)域,視網(wǎng)膜色素變性患者通過光敏基因?qū)肟裳泳徱暪δ芡嘶?/p>
5.血紅蛋白?。夯虔煼赏ㄟ^基因治療糾正血紅蛋白合成,促使患者產(chǎn)生正常血紅蛋白,減少輸血依賴。
建議存在家族遺傳病史的患者到醫(yī)院進(jìn)行遺傳咨詢檢測,孕婦做好產(chǎn)前檢查。
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