骨髓增生異常綜合征可通過(guò)支持治療、免疫調(diào)節(jié)治療、去甲基化治療、化療、造血干細(xì)胞移植等方式治療。骨髓增生異常綜合征通常由基因突變、環(huán)境暴露、放化療史、遺傳易感性、血液系統(tǒng)疾病等因素引起。
支持治療是骨髓增生異常綜合征的基礎(chǔ)治療方式,主要包括輸血糾正貧血、使用促紅細(xì)胞生成素刺激造血、抗感染治療控制并發(fā)癥。對(duì)于血小板減少患者可輸注血小板,粒細(xì)胞缺乏時(shí)需預(yù)防性使用抗生素。該方式適用于低危組患者或高齡體弱者,能改善生活質(zhì)量但無(wú)法改變疾病進(jìn)程。
免疫調(diào)節(jié)治療常用沙利度胺或來(lái)那度胺,特別適用于伴5q-染色體異常的患者。這類藥物通過(guò)調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境抑制異??寺≡鲋?,可能引起嗜睡、便秘等不良反應(yīng)。治療期間需定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)和肝腎功能,療效可持續(xù)數(shù)月到數(shù)年不等。
去甲基化藥物如地西他濱、阿扎胞苷能逆轉(zhuǎn)DNA異常甲基化,延緩疾病向白血病轉(zhuǎn)化。需皮下或靜脈給藥,常見(jiàn)副作用包括骨髓抑制和胃腸道反應(yīng)。該治療適合中高?;颊撸ǔP枰?-6個(gè)療程才能評(píng)估療效,部分患者可獲得長(zhǎng)期血液學(xué)改善。
強(qiáng)化療方案如CAG預(yù)激化療適用于年輕高?;颊呋蜻M(jìn)展為急性髓系白血病者?;熆汕宄惓T煅寺〉殡S較高治療相關(guān)死亡率。治療期間需加強(qiáng)支持治療,密切監(jiān)測(cè)感染、出血等風(fēng)險(xiǎn),緩解后可能需銜接造血干細(xì)胞移植。
異基因造血干細(xì)胞移植是唯一可能治愈的方法,適合年齡小于65歲且配型成功的患者。移植前需進(jìn)行清髓性預(yù)處理,可能發(fā)生移植物抗宿主病等并發(fā)癥。術(shù)后需長(zhǎng)期使用免疫抑制劑,5年生存率約40%-60%,治療決策需綜合評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)獲益比。
骨髓增生異常綜合征患者日常需保持均衡飲食,適量補(bǔ)充富含鐵、葉酸、維生素B12的食物如瘦肉、動(dòng)物肝臟、深綠色蔬菜。避免生冷食物預(yù)防感染,注意口腔和會(huì)陰清潔。根據(jù)體力狀況進(jìn)行散步等低強(qiáng)度運(yùn)動(dòng),保證充足睡眠。定期監(jiān)測(cè)血常規(guī)變化,出現(xiàn)發(fā)熱、出血傾向等癥狀時(shí)及時(shí)就醫(yī)。治療期間嚴(yán)格遵醫(yī)囑用藥,避免自行調(diào)整劑量或中斷治療。
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